生长激素(GH)是脑垂体前叶分泌的一种肽类激素，除对人体物质代谢的作用外，它的另一重要作用是通过肝脏分泌胰岛素样生长因子刺激软骨细胞分化、增殖，促进儿童生长。
自从1985年基因重组生长激素(hGH)临床应用以来，目前已经肯定以下疾病引起的矮小应用hGH治疗有效。
1.生长激素缺乏症由各种原因引起的体内GH缺乏所致，临床为身材矮小、每年身高只增加2—3厘米、骨龄落后、生长激素激发试验异常等。如不治疗成年平均身高只有137厘米。治疗经验表明，作为治疗本病首选的hGH可使患儿身高每年增加8—12厘米。
2.先天性卵巢发育不全症由性染色体异常所致，只发生在女孩。临床表现为颈蹼、盾形胸、肘外翻，身材矮小，青春期无性征发育，原发性闭经等。如不治疗，患儿成年后身高一般只有135-140厘米，应用hGH治疗，可使身高增加10-16厘米。
3.小于胎龄儿由胎儿宫内发育迟缓所致，足月出生时体重低于2500克。大部分患儿通过生后生长追赶身高可达正常范围(中等偏低)，约15%患儿生后持续矮小。研究显示，应用hGH治疗可使生长速度快一倍。
4.特发性矮身材患儿均匀矮小，出生时正常，也无内分泌等。如不治疗，大部分成年后也是矮身材。应用hGH治疗可取得较满意的效果。
5.慢性肾功能不全所致的矮小用hGH治疗后，每年身高增长可加快3—6厘米。
以上患儿均应由儿科内分泌专科医师进行体检、骨龄检查和相关的内分泌检查，少数患儿还应进行染色体检查及影像学(如B超、CT、MRI)等检查，明确诊断，掌握治疗适应症
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